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      什么是基因藥物

      時間: 崇基15 分享

        在日常生活中大家聽得最多就是基因藥物了,那么到底什么是基因藥物呢你知道嗎?下面是學習啦小編為你整理的什么是基因藥物的相關內(nèi)容,希望對你有用!

        基因藥物的定義

        基因藥物(Gene-based medicine)的出現(xiàn)與基因工程技術的發(fā)展息息相關,基因工程技術是現(xiàn)代生物技術的主體。主要應用于分子遺傳學、生物學、醫(yī)學、藥學等學科。它具有很高的選擇性,一種基因藥物并不是適用于所有的人種,不同人種的基因存在較多差別?;蛩幬镫S著基因工程技術的發(fā)展而發(fā)展,大致經(jīng)歷了3個階段:細菌基因工程、細胞基因工程、轉基因動物和合成生物學。由于基因藥物的高效性,利用基因技術改造人體風險很大,所以體育協(xié)會將基因興奮劑列入禁止名單,嚴格禁止使用。

        基因藥物的發(fā)展

        基因藥物隨著基因工程技術的發(fā)展而發(fā)展,大致經(jīng)歷了3個階段:

        細菌基因工程

        它是通過原核細胞(常用大腸桿菌)來表達目的基因的,這個工程相當復雜,成本和工藝上也有許多問題。

        細胞基因工程

        細胞基因工程也有不足之處,因為人或哺乳動物細胞培養(yǎng)的條件相當苛刻,成本太高,這樣就限制了細胞基因工程的發(fā)展。

        轉基因動物

        即把人或哺乳動物的某種基因導入到哺乳動物的受精卵里,每個細胞里都帶有導入的基因,而且能穩(wěn)定地遺傳到下一代。這樣一種新的個體,稱為轉基因動物。轉基因動物的問世,為利用新的基因工程手段獲得低成本高活性的基因藥物開辟了一條新的途徑。

        合成生物學

        通過計算機輔助設計優(yōu)化次生代謝反應鏈,人工合成基因調控網(wǎng)絡,從而實現(xiàn)在工程菌或酵母細胞內(nèi)表達外源藥用生物分子的代謝工程,尤其是天然藥物次生代謝藥物分子,比如,2003年美國貝克利大學成功在酵母細胞內(nèi)表達植物藥物分子青篙素等。

        基因藥物的風險

        基因組藥物的運用,將在醫(yī)學上產(chǎn)生革命性的變化。藥物將針對具體的每一個人,治療效率變得更高,并且更省錢。”科學家這樣告訴我們理解DNA。但我們距離那一天還很遙遠。

        《科學》雜志最近報道,科學家們樂觀估計,要到2053年(DNA雙螺旋結構發(fā)現(xiàn)100周年時),或者最樂觀的估計是在2020年,才可能有基因組藥物出現(xiàn)。

        科學家一致認為,我們現(xiàn)在還沒到達利用基因信息直接生產(chǎn)響應藥物的地步。換言之,我們還沒有跨入真正的基因時代。測試完成僅僅是開始“我們經(jīng)常會碰到人們提問,當人類基因組序列測試完成的時候會怎樣?以前通常的回答是:這將極大地促進藥物的開發(fā);預防性藥物的時代即將來臨;針對個人的療法將得到推廣;人類壽命將拉長。而現(xiàn)在我們已經(jīng)知道,人類基因組序列測試的完成,其實僅僅是一個開始。”美國科學家新德里·波瑞納說。

        這種觀點得到了中國科學家的認同。華大基因研究中心副主任、研究員談學海說:“基因組藥物的普遍應用當然是更為遙遠的事。對人類整個基因組的認識、分析基因和各種疾病之間的關系都是巨大的工程,而讓整個醫(yī)學界跟上‘基因醫(yī)學’的步伐更不是一朝一夕能夠辦到的事。”

        “當人類和一些病原體基因工程部分完成的時候,有人認為在20年后,人類醫(yī)藥將發(fā)生翻天覆地的變化;一些頑強的人類健康殺手將得到有效的控制。但當我們慶祝DNA雙螺旋分子結構發(fā)現(xiàn)50周年的時候,我們清楚地認識到,這樣的認識很不成熟。”牛津大學分子藥學學院的戴維德教授說。

        如果我們?nèi)梭w生理學方面的知識沒有取得決定性的進展,那DNA序列的測試將變得毫無意義。“我們必須了解,生病的時候,人體內(nèi)部發(fā)生了怎樣的變化,我們要怎樣去干預、治療以及預防。對于未來的藥物,我們需要扎實的知識和信息來分析基因和各種疾病之間的關系,至少對于一些常見病需要能夠弄清楚這些關系;此外,我們還需了解一些外在因素對疾病的影響。”

        科學家認為,在未來,更多情況下障礙還是來自生物的多樣性,即不同的人種帶來的差異問題。

        大概在30年前,醫(yī)生開始使用一種強力殺死細胞的藥物來治療患白血病兒童。這種叫做6-巰基嘌呤(6MP)的藥物拯救了成千上萬的生命。然而,這種藥物會產(chǎn)生一定的副作用。早在20多年前就已經(jīng)研究發(fā)現(xiàn),它的毒素能夠滯留病人體內(nèi),并且會遺傳。這種藥物能夠迅速積累,然后滲入骨髓,進而產(chǎn)生感染。

        不同的人種,這種酶缺陷的人所占比例是不一樣的。例如,在高加索人中,每300個人中就有一個這樣的人,這樣的人是不能接受6MP治療的,否則會帶來致命的危險。

        這種困惑將是未來的基因組藥物普遍遇到的問題,基因藥物的風險是肯定的。


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